據國外媒體報道 ，美國將進行首項在人體內部測試CRISPR基因編輯技術的研究 ，這項研究計劃使用CRISPR來治療導致失明的遺傳性眼部疾病 。

患有這種疾病的人有一種影響視網膜功能的基因突變 。視網膜位於眼睛後部 ，具有感光細胞 ，對正常視力至關重要 。研究中涉及的這種眼病是先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis）的一種形式 。

先天性黑蒙症是導致兒童失明的最常見原因之一 ，據美國國立衛生研究院的數據 ，每10萬名新生兒中約有2至3名患有此病 。該疾病是發生最早和最嚴重的遺傳性視網膜病變 ，患兒通常在出生時或出生後一年內雙眼視錐細胞功能完全喪失 ，導致先天性失明 。

新的療法將使用CRISPR來糾正基因突變 。CRISPR是一種基因編輯工具 ，可以讓研究人員精確地編輯特定位置的DNA 。根據Editas Medicine公司的一份聲明 ，研究人員將使用一種注射劑 ，直接在感光細胞中進行這種療法 。Editas Medicine公司正在與艾爾建（Allergan）公司一起開展這項研究 ，該試驗將納入18名患者 ，包括兒童（3歲及以上）和成人 ，在這項新的研究中 ，兒童和成人的DNA編輯不能遺傳給他們的後代 。

CRISPR基因編輯技術

CRISPR是存在於細菌中的一個基因組 ，其中含有曾經攻擊過該細菌的病毒的基因片段 ，細菌通過這些基因片段來偵測並抵抗相同病毒的攻擊 ，並摧毀其DNA ，換句話說 ，CRISPR是細菌用來保護自己免受病毒攻擊的後天免疫系統 ，它也存在於絕大多數的古菌中 。

總是位於CRISPR附近的基因被稱為Cas（CRISPR相關）基因 ，在激活之後 ，這些基因會產生特殊的蛋白質（核酸酶和解旋酶） ，這些關聯蛋白可以充當切割DNA的「分子剪刀」 ，與和CRISPR組成了CRISPR/Cas系統 。近年來經常被提及的CRISPR-Cas9就是一種切割動物（和人類）DNA的內切核酸酶 。

在利用CRISPR-Cas9切割DNA後 ，攜帶特定基因的新DNA序列可以嵌入到新的間隔中；另一方面 ，切割DNA的同時可以「敲除」不需要的基因 ，比如某種致病基因 ，換句話說 ，CRISPR-Cas9具有編輯基因片段的功能 ，可以查找目標基因 ，進行刪除或替換 。

與動物研究相比 ，編輯人類DNA的CRISPR實驗發展較為緩慢 ，這主要是出於倫理和監管的考慮 。各國政府和監管機構對有關人類基因組的試驗都持謹慎態度 ，有科學家甚至提出應該暫停CRISPR實驗 ，直到我們能獲得更多該技術潛在影響的信息 。